骨髄増殖性腫瘍の治療は、2026年代半ばから2026年にかけて大きなパラダイムシフトを迎えています。従来の治療法に最新の分子標的薬が加わり、患者の年齢やリスク分類に応じた精密な個別化医療（プレシジョン・メディシン）が確立されました。
1. 真性赤血球増加症（PV）の治療体系
PV治療の根幹は、血栓症を予防するために「ヘマトクリット（Ht）値を45％未満に維持すること」です。低リスク群（60歳未満かつ血栓症既往なし）では、定期的な瀉血（しゃけつ：血液を200〜400mL程度抜く処置）と低用量アスピリンの併用が標準です。一方、高リスク群ではヒドロキシウレア（ハイドレア）による細胞減少療法が行われます。
近年では、ヒドロキシウレアに不耐性または効果不十分な症例に対し、JAK1/JAK2阻害薬であるルキソリチニブ（ジャカビ）が定着したほか、疾患修飾能が期待される長時間作用型の新規インターフェロン製剤（ロペグインターフェロン アルファ-2b）が普及し、瀉血回数の削減やJAK2アレル負荷量の低減に寄与しています。
2. 本態性血小板血症（ET）と原発性骨髄線維症（PMF）の治療進化
ETでは、血小板数を適正範囲（40万/μL未満を目安）にコントロールするため、アナグレリド（アグリリン）やヒドロキシウレアが広く使われています。若年女性で妊娠を希望する患者に対しては、催奇形性のないインターフェロン治療が選択肢として考慮されます。
PMF領域では、骨髄の線維化に伴う脾腫や難治性貧血に対し、ルキソリチニブに加えて新規JAK阻害薬（フェドラチニブ、モメロチニブ、パクリチニブなど）が病態や貧血の重症度に応じて使い分けられるようになりました。特に貧血を悪化させずに脾腫と全身症状を改善する薬剤の登場は、患者の日常生活動作（ADL）向上に決定的な役割を果たしています。
